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世界基因编辑里程碑事件,「CRISPR」首次直接用于人体临床实验_详细解读_最新资讯_热点事件

作者:未知 来源:互联网 2020-03-06 18:00 2653 ℃
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近日,前沿技术基因编辑CRISPR,迎来了它的里程碑事件——全球首项体内基因编辑CRISPR临床实验,宣布完成了第一例患者给药,也就是说世界上第一项直接用于人体内的基因编辑药物研究。

发布这则重磅消息的,则是国际制药公司艾尔建,以及基因编辑CRISPRCas9技术发明人张峰所创办的Editas Medicine。两家公司共同宣布,在研药物AGN-151587(EDIT-101),在治疗Leber先天性黑朦10(一种罕见的、导致失明的基因疾病)的I / II期临床实验中,完成了首例患者给药。临床实验是在俄勒冈州健康与科学大学凯西眼科研究所实施的,这个研究所是世界公认的学术眼科中心。

世界基因编辑里程碑事件,「CRISPR」首次直接用于人体临床实验

据了解,CRISPR在研药物AGN-151587(EDIT-101),是通过视网膜下注射给药的,直接注射到患者的感光细胞附近,将基因编辑系统递送到感光细胞中。这种疗法可以修改细胞的基因组,一次治疗可能就能起到持续一生的视力改善。本次I / II期临床实验,将评估18例LCA10患者对AGN-151587的安全性、耐受性和疗效。

2017年3月,Editas Medicine与艾尔建签订了一项战略联合和期权协议,根据该协议,艾尔建可获得独家访问权,并可选择授权Editas Medicine的5个眼部疾病基因组编辑管线,包括本次临床实验的AGN-151587(EDIT-101)。根据协议条款,Allergan负责进行开发和商业化落地,而Editas Medicine有权在美国共同开发,且有权平等分享产品的损益。Editas Medicine也有资格获得开发和商业里程碑,以及按计划支付的版税。

该协议涵盖了一系列基于Editas Medicine的CRISPR基因组编辑平台的眼科项目,包括CRISPR/Cas9和CRISPR/Cpf1(也称为Cas12a)。2018年8月,Allergan选择在全球开发和商业化落地AGN-151587,用于LCA10的治疗。此外,Editas Medicine行使其共同开发的选择权,并平等分享AGN-151587在美国的损益。

Tags: 基因 编辑 基因组

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